Berlin, 6. Januar 2025 - Eine aktuelle Studie der Strategieberatung Simon-Kucher, beauftragt vom Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa), untersucht das potenzielle Risiko für die Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen, falls die bestehende Orphan Drug (OD)-Regelung im Rahmen des AMNOG-Prozesses aufgehoben würde. Die mithilfe einer retrospektiven Simulation durchgeführte Analyse zeigt, dass eine Abschaffung der Regelung dramatische Auswirkungen auf die Verfügbarkeit von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen in Deutschland haben könnte.
„Unsere Ergebnisse zeigen, dass mehr als die Hälfte der untersuchten Orphan Drugs ohne die OD-Regelung einem sehr hohen bis maximalen Risiko der Marktrücknahme ausgesetzt wäre“, erklärt Christoph Engelke, Partner bei Simon-Kucher. „Dies könnte bedeuten, dass diese lebenswichtigen Therapien den deutschen Markt verlassen müssten – ein erheblicher Rückschritt für die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen.“
Die OD-Regelung ermöglicht es pharmazeutischen Unternehmen Orphan Drugs einfacher auf den Markt zu bringen, indem der Zusatznutzen mit Zulassung als belegt gilt. Dies erleichtert den Zugang zu diesen Therapien für die Behandlung lebensbedrohlicher oder zu chronischer Invalidität führender seltener Erkrankungen, für die es keine oder nur wenige, ungenügende Therapieoptionen gibt. Laut der retrospektiven Simulation von Simon-Kucher könnten 79 Prozent der analysierten Orphan Drugs ohne diese Regelung ihren Zusatznutzen nicht nachweisen, was zu drastischen Preisreduktionen führen würde, die eine wirtschaftliche Vermarktung häufig unmöglich machen.
Dr. Ulrike Götting (vfa) betont: „Die Studie zeigt, wie wichtig die gut durchdachte, gegenwärtige Orphan-Drug-Regelung für die Versorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten ist. Hier hätte jede Änderungen weitreichende negative Folgen für die medizinische Versorgung. Deshalb sehen wir auch keinen Raum für eine Änderungsdiskussion bei diesen Regelungen.“
Die Ergebnisse der Studie liefern wertvolle Einblicke für die gesundheitspolitische Debatte um den Fortbestand der OD-Regelung und zeigen die Notwendigkeit, die Risiken für die Marktverfügbarkeit von Orphan Drugs differenzierter zu betrachten.
Die vollständige Studie und weitere Informationen sind hier erhältlich: Link
Über Simon-Kucher
Simon-Kucher ist eine globale Unternehmensberatung mit über 2.000 Mitarbeitenden in 30 Ländern. Unser Fokus: „Unlocking Better Growth“. Wir helfen unseren Kunden, „besser“ zu wachsen, indem wir jeden Aspekt ihrer Unternehmensstrategie optimieren, von Produkten und Preisen bis hin zu Innovation, Digitalisierung, Marketing und Vertrieb.
Seit rund 40 Jahren agiert Simon-Kucher als führendes Beratungsunternehmen in der Gesundheitsbranche. Wir untersützen Unternehmen aus Pharma, Medizintechnik und Consumer Healthcare dabei, den wahren Wert ihrer Produkte und Leistungen zu identifizieren, zu verbessern und zu realisieren. In diesem Zuge unterstützt Simon-Kucher seit Einführung des AMNOG pharmazeutische Unternehmen strategisch wie operativ ihre therapeutischen Innovationen erfolgreich durch diesen Prozess zu navigieren – von der strategischen Planung der Markteinführung bis hin zur Vorbereitung und Durchführung von Erstattungsbetragsverhandlungen und Schiedsverfahren.